Nowy lek ratuje życie małych dzieci, czyli wyjątkowe osiągnięcie badaczy z UCLA

Naukowcy opracowali lek na chorobę, która zabija dzieci przed osiągnięciem 2 roku życia. Wszystko dzięki terapii genowej i reprogramowaniu wirusów.


Najnowsze odkrycie, z dziedziny medycyny, związane jest z SCID/ADA (ciężki, złożony niedobór odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej). Jest to genetyczna choroba dziedziczna, która w największym uproszczeniu, prowadzi do dysfunkcji układu odpornościowego, w takim stopniu, że przestaje on funkcjonować. Choć przypadłość ta jest dość rzadka, to każda tego typu diagnoza jest niemal wyrokiem.

Medycyna, nauka, choroba, przypadłość, UCLA, SCID/ADA, Great Ormond Street Hospital,  ciężki złożony niedobór odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej, choroba genetyczna, modyfikacja genów, lentiwirus, eksperymentalna terapia genetyczna, geny, komórki macierzyste, komórki odpornościowe, lek, całkowite wyleczenie, 95% skuteczność, walka z chorobą, odkrycie, preparat, nadzieja, chorzy, rzadka choroba,

SCID/ADA to choroba, która dla wielu dzieci i ich rodziców jest wyrokiem.

Jeśli bowiem u dziecka wykryto tą chorobę, to konieczny jest przeszczep szpiku kostnego, a do tego czasu lub w wypadku nieznalezienia dawcy, mali pacjenci skazani są na otrzymywanie co kilka dni licznych zastrzyków, zawierających m.in. enzym ADA (związany z genem ADA, którego to uszkodzenie prowadzi do choroby), antybiotyki, środki grzybobójcze i bakteriobójcze, a także infuzje immunoglobuliny. Łatwo sobie wyobrazić, że takie życie byłoby piekłem nawet dla dorosłych, a co dopiero dla dzieci, jednak w przypadku braku jakiegokolwiek leczenia, przypadłość ta zabija przed osiągnięciem wieku dwóch lat.

Lek, który ratuje życie

Jak więc widać, opracowanie skutecznej metody leczenia w tym wypadku jest bardziej, niż konieczne. Na szczęście, badania przeprowadzone przez naukowców z UCLA (Uniwersytet Kalifornijski) oraz londyński szpital dziecięcy - Great Ormond Street Hospital, dają nadzieję dla wszystkich dotkniętych SCID/ADA teraz i w przyszłości.

Badaczom udało się bowiem opracować skuteczny lek na tą chorobę, który jest tym lepszy, że wymaga jednorazowego podania i działa całe życie. Brzmi to, jak wybawienie i w istocie nim jest, a potwierdzają to wyniki testów, przeprowadzonych dotychczas na 50 pacjentach - aż 48 z nich udało się w ten sposób wyleczyć.

Medycyna, nauka, choroba, przypadłość, UCLA, SCID/ADA, Great Ormond Street Hospital,  ciężki złożony niedobór odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej, choroba genetyczna, modyfikacja genów, lentiwirus, eksperymentalna terapia genetyczna, geny, komórki macierzyste, komórki odpornościowe, lek, całkowite wyleczenie, 95% skuteczność, walka z chorobą, odkrycie, preparat, nadzieja, chorzy, rzadka choroba,

Lek jest dowodem na potrzebę rozwoju medycyny, również pod kątem modyfikacji genetycznych.

Terapia genowa - przyszłość medycyny

Najnowsze rozwiązanie jest eksperymentalną terapią genową, polegającą na niezwykle skomplikowanym procesie. W tzw. telegraficznym skrócie, badacze pobrali od pacjentów komórki macierzyste zdolne do przekształcania się w komórki odpornościowe, a następnie zmodyfikowali je genetycznie. Wykorzystali oni w tym celu przeprogramowany wariant lentiwirusa i jego zaawansowane zdolności przenikania oraz modyfikacji komórek w ludzkim ciele.

Tym sposobem, do komórek dostarczono poprawioną wersję uszkodzonego genu tak, aby po ponownym przetransportowaniu do organizmu pacjenta, zaczęły naturalnie przekształcać się w komórki odpornościowe zdolne do niwelowania choroby SCID/ADA. Jak się okazało, terapia wykazała 95% skuteczność w całkowitej eliminacji przypadłości.

Medycyna, nauka, choroba, przypadłość, UCLA, SCID/ADA, Great Ormond Street Hospital,  ciężki złożony niedobór odporności w wyniku niedoboru deaminazy adenozynowej, choroba genetyczna, modyfikacja genów, lentiwirus, eksperymentalna terapia genetyczna, geny, komórki macierzyste, komórki odpornościowe, lek, całkowite wyleczenie, 95% skuteczność, walka z chorobą, odkrycie, preparat, nadzieja, chorzy, rzadka choroba,

Modyfikacja genów może uratować wiele ludzkich istnień.

Warto też zaznaczyć, iż zastosowana przez badaczy metoda, może być z powodzeniem zastosowana również w przypadku innych chorób o podłoży genetycznym. Co tym samym, daje nadzieję na przyszłość milionom ludzi na całym świecie.

Sprawdź także:

Kobieta dostała aż 6 dawek szczepionki na Covid-19 w jednym zastrzyku

W dbaniu o zdrowie malucha, może pomóc odpowiedni nawilżacz powietrza do dziecięcego pokoju.